CRISPR: dubbi etici e nuove frontiere della terapia genica

Utilizzo della tecnica CRISPR su cellule embrionali e nascita in Cina di due gemelle geneticamente modificate per essere resistenti al virus HIV.

Pochi giorni fa è stata resa nota la notizia in tutto il mondo della nascita in Cina di due gemelle geneticamente modificate. In queste due bambine, nate attraverso tecniche di fecondazione assistita, è stato inattivato il gene CCR5, rendendole teoricamente immuni contro il virus dell’HIV responsabile dell’AIDS. L’inattivazione genica é avvenuta in laboratorio allo stadio embrionale, utilizzando le nuove tecniche di editing genomico denominate CRISPR/Cas9.

La tecnica CRISPR/Cas9 ha rivoluzionato il mondo dell’ingegneria genetica, riscuotendo un successo sempre più crescente all’interno della comunità scientifica globale. Questo nuovo sistema biologico, già noto nei batteri conferire resistenza e protezione da elementi genetici esterni quali i virus, è costituito da una molecola (CRISPR) in grado di riconoscere specifiche sequenze del genoma e da enzimi (CAS9) in grado di tagliare sequenze di DNA di riferimento. Le precedenti tecniche presentavano notevoli problemi di specificità, con alti rischi di attivazione del sistema immunitario o di oncogeni normalmente spenti. Il sistema CRISPR/Cas9 invece si sta rivelando estremamente preciso, specifico e semplice da utilizzare.

I campi di applicazione di questa tecnica sono enormi, in particolare nell’ambito della terapia genica e rappresentano la grande speranza di guarigione per migliaia di pazienti e famiglie affetta da una malattia genetica rara. Terapia genica che per alcune malattie rare è già realtà, come nel caso della sindrome ADA-SCID (immunodeficienza severa combinata). Sono in corso diversi studi clinici per arrivare all’approvazione di nuovi farmaci di terapia genica, anche per malattie più comuni come la talassemia, la fibrosi cistica o la SMA (atrofia muscolare spinale), utilizzando proprio  la tecnica CRISPR-Cas9 con successo.

Proprio la facilità di utilizzo di questo sistema e la concreta possibilità di applicazione a cellule embrionali e germinali umane, ha costretto la comunità scientifica internazionale a restringere il campo d’applicazione della tecnica soltanto per scopi clinici approvati utilizzando soltanto cellule staminali dell’individuo.

Ad oggi non conosciamo gli effetti a lungo termine delle modificazioni del DNA in embrioni umani. Inoltre il rischio di derive eugenetiche, utilizzando queste tecniche non per fini puramente terapeutici, é ormai dietro l’angolo. Per questo la notizia giunta dalla Cina deve preoccupare non soltanto il mondo dei genetisti, ma l’intera comunità globale.

La speranza é che la ricerca scientifica genetica continui, delimitando in modo rigoroso confini ed ambiti di applicazione, con l’obiettivo ambizioso finale di arrivare alla guarigione completa di una malattia genetica.

Condividi su:

Facebooktwittergoogle_pluspinterestlinkedinmail

Lascia un commento

Il tuo indirizzo email non sarà pubblicato. I campi obbligatori sono contrassegnati *